中华实用儿科临床杂志

期刊简介

               《中华实用儿科临床杂志》(原《实用儿科临床杂志》)是由中国科学技术协会主管、中华医学会主办的中华医学会系列杂志,是以儿科临床与基础研究为主要报道内容的儿科学类核心期刊。本刊为儿科学类核心期刊、中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊),RCCSE中国核心学术期刊,中国科学引文数据库(CSCD)来源期刊,中国科学技术协会精品科技期刊,被中国生物医学文献数据库(CBMdisc)、Quick全文资料管理系统(FTME)、中文科技期刊数据库、万方数据、《中国学术期刊文摘》、美国《化学文摘》、俄罗斯《文摘杂志》、波兰《哥白尼文摘》、W HO西太平洋地区医学索引(W PRIM)、美国《乌利希斯期刊指南》等国内外数十家权威数据库收录。本刊以贯彻党和国家的卫生工作方针、政策,贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针,反映国内外儿科医疗、科研等方面的新理论、新技术、新成果、新进展,促进学术交流为办刊宗旨。辟有述评、专家论坛、学术争鸣、热点、论著、小儿神经基础与临床、中西医结合、实验研究、儿童保健、误诊分析、药物与临床、综述、小儿外科、病例报告、临床应用研究、儿科查房、标准•方案•指南、指南解读、国际期刊快通道、医学人文等栏目。以各级医院儿科医务工作者,各高等医学院校、科研院所儿科医教研人员,各级图书馆(室)、科技情报研究院(所)研究人员等为读者对象。欢迎广大儿科医务工作者和医学科教研人员踊跃投稿。本刊为半月刊,A4开本,80页,无光铜版纸印刷,每月5日、20日出版。CN 10-1070/R,ISSN 2095-428X,CODEN SELZBJ,Dewey #:618.92。国内外公开发行,国内邮发代号:36 - 102,国外邮发代号:SM1763。可通过全国各地邮局订阅,也可与本刊编辑部直接联系订阅邮购。国内定价:10.00元/期,240.00元/年;国外定价:10.00美元/期,240.00美元/年。欲浏览本刊或有投稿意向,请登录本刊网站(http://www.zhsyeklczz.com),网站提供免费全文下载。联系地址:453003河南省新乡市金穗大道601号新乡医学院《中华实用儿科临床杂志》编辑部。联系电话:0373 -3029144,0373 -3831456;传真:0373-3029144;电子信箱 syqk@ chinajournal.net.cn。请优先登录中华医学会杂志社网站(http://www.medline.org.cn)首页的“稿件远程管理系统”投稿。                

创新药艾加莫德医保落地 破重症肌无力患者“无创新药可用”的困境

时间:2024-01-03 10:24:12

随着中国重症肌无力诊疗步入循证治疗和生物靶向治疗时代,进一步优化药物治疗策略,实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。记者2日获悉,罕见病新药——艾加莫德在上海医疗机构陆续开出首张医保处方,切实为全身型重症肌无力患者减负。

 

  2024年1月1日起,新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。罕见病用药被纳入医保目录的数量创历年新高,15种罕见病用药纳入目录,填补了10个病种的用药保障空白。重症肌无力就在其中。

 

  “作为一种罕见病创新药,艾加莫德在国内上市之前,得益于国家赋予海南博鳌乐城先行区的先行先试政策,瑞金海南医院就参与开展了特许用药项目,帮助十余位重症肌无力患者解决了‘无创新药可用’的困境。”上海交通大学医学院附属瑞金医院(下称:上海瑞金医院)神经内科副主任、主任医师陈晟接受采访时表示,“如今这款创新药从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间,作为临床医生,充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心以及医保部门助力罕见病用药保障水平逐步提升的诚意与决心。”

 

  作为神经免疫性疾病中的罕见疾病,全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经—肌肉接头传递功能障碍引起,其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳,病程长、难治疗、易复发。2018年,全身型重症肌无力被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

 

  陈晟告诉记者,全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能,导致明显的肌无力,严重损害患者的活动能力和生活质量,严重影响患者的日常生活和工作,给家庭和社会带来沉重负担,不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象,救治不及时可危及生命。

 

  在临床上,重症肌无力患者个体化差异较大,病程进展不同,疾病管理难度大。陈晟强调:“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”他介绍,长期以来,全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主,包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等。“由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在不足,长期以来实现双达标的治疗目标较为困难,这也是当前重症肌无力的治疗难点。”陈晟说,不少患者需要面对传统药物治疗带来的种种问题,包括对血糖血压等代谢的影响、肝肾毒性及远期肿瘤风险等。

 

  据了解,作为突破性创新药物艾加莫德,作用机制独特,在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出,有望为患者实现疾病缓解和症状控制,并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态,从而实现与疾病和平共处。

 

  55岁的许先生(化名)是新版医保目录正式执行后首批在上海瑞金医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。许先生对记者说,患病已经有大半年时间,全身无力,像走路、上下楼、手提重物都非常费力,后来右眼视物也受到影响,正常生活都变得很困难。去年12月26日第一次接受了艾加莫德治疗,治疗后不到一周右眼睑下垂就已经明显好转。“现在能医保报销了,切切实实为普通患者减轻了经济负担,能够长期用新药治疗,是重症肌无力病友的福音!”他说。

 

  陈晟表示:“相信随着医保政策落地,艾加莫德等创新药物可及性提升,中国重症肌无力整体治疗的标准和水平会进一步提升,特别是从长期治疗来看,有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”