期刊简介
《中华实用儿科临床杂志》（原《实用儿科临床杂志》）是由中国科学技术协会主管、中华医学会主办的中华医学会系列杂志，是以儿科临床与基础研究为主要报道内容的儿科学类核心期刊。本刊为儿科学类核心期刊、中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊），RCCSE中国核心学术期刊，中国科学引文数据库（CSCD）来源期刊，中国科学技术协会精品科技期刊，被中国生物医学文献数据库（CBMdisc）、Quick全文资料管理系统（FTME）、中文科技期刊数据库、万方数据、《中国学术期刊文摘》、美国《化学文摘》、俄罗斯《文摘杂志》、波兰《哥白尼文摘》、W HO西太平洋地区医学索引（W PRIM）、美国《乌利希斯期刊指南》等国内外数十家权威数据库收录。本刊以贯彻党和国家的卫生工作方针、政策，贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针，反映国内外儿科医疗、科研等方面的新理论、新技术、新成果、新进展，促进学术交流为办刊宗旨。辟有述评、专家论坛、学术争鸣、热点、论著、小儿神经基础与临床、中西医结合、实验研究、儿童保健、误诊分析、药物与临床、综述、小儿外科、病例报告、临床应用研究、儿科查房、标准•方案•指南、指南解读、国际期刊快通道、医学人文等栏目。以各级医院儿科医务工作者，各高等医学院校、科研院所儿科医教研人员，各级图书馆（室）、科技情报研究院（所）研究人员等为读者对象。欢迎广大儿科医务工作者和医学科教研人员踊跃投稿。本刊为半月刊，A4开本，80页，无光铜版纸印刷，每月5日、20日出版。CN 10-1070/R，ISSN 2095-428X，CODEN SELZBJ，Dewey #：618.92。国内外公开发行，国内邮发代号：36 - 102，国外邮发代号：SM1763。可通过全国各地邮局订阅，也可与本刊编辑部直接联系订阅邮购。国内定价：10.00元/期，240.00元/年；国外定价：10.00美元/期，240.00美元/年。欲浏览本刊或有投稿意向，请登录本刊网站（http：//www.zhsyeklczz.com），网站提供免费全文下载。联系地址：453003河南省新乡市金穗大道601号新乡医学院《中华实用儿科临床杂志》编辑部。联系电话：0373 -3029144，0373 -3831456；传真：0373-3029144；电子信箱 syqk@ chinajournal.net.cn。请优先登录中华医学会杂志社网站（http：//www.medline.org.cn）首页的“稿件远程管理系统”投稿。
揭秘临床预测：样本量估算的黄金法则！
时间：2024-12-20 11:12:27
临床预测模型是现代医学研究中不可或缺的工具，它们帮助医生更准确地预测疾病的发展、治疗效果以及患者的预后。构建一个可靠的临床预测模型，需要精确的样本量估算。这不仅关系到研究的科学性，也直接影响到模型的实用性和推广价值。
一、现状与问题
在医学研究中，样本量的估算是确保研究结果可靠性的关键环节。传统的样本量估算方法往往基于经验公式，如“每个预测参数至少需要10个事件（EPV, Events per Variable）”的原则。这种方法虽然简单易行，但并未考虑到多分类变量、交互作用、非线性关系等复杂因素的影响，因此在实际应用中存在一定的局限性。
二、更优的估算方法
为了解决上述问题，Richard D Riley等学者提出了一种更为精确的样本量估算方法，并开发出了实用的计算工具——pmsampsize包。这种方法不仅适用于连续、二元分类和时间到事件的结局指标，还提供了一套完整的标准来最小化过拟合的可能性，并确保关键参数的精确估计。
过拟合程度小：即预测效应的预期缩小不超过10%。
模型的表观R方值和调整R方值的绝对差值小于0.05。
精确估计残差标准差：对于连续结果模型。
精确估计预测关键时间点的人群平均结果风险：对于二元或生存结果模型。
三、实例解析
为了更好地理解这一方法，我们可以通过具体的实例来进行解析。假设我们要开发一个用于预测患者手术后恢复情况的临床预测模型，其中包含20个候选预测因子，预期事件发生率为0.174（17.4%），现有预测模型的Cox-Snell R平方值为0.288。使用pmsampsize包进行计算后，我们可以得到所需的最小样本量为662例。
四、验证阶段样本量估算
除了构建模型阶段的样本量估算外，验证模型阶段同样重要。经验估计法建议单中心外部验证至少收集100例阳性事件和100例非阳性事件；多中心外部验证则要求每家中心至少有50例阳性事件。如果目标是得出合适的校准曲线，则需要更大的样本量，至少200例阳性事件和200例非阳性事件。此外，还可以基于效应指标来计算验证阶段所需的样本量，以确保模型验证的准确性和可靠性。
五、注意事项
数据质量：高质量的数据是构建准确预测模型的基础。因此，在估算样本量时必须考虑数据的代表性和质量。
避免数据分割：在可能的情况下，应使用所有可用数据进行模型开发，并采用重采样方法（如bootstrap）进行内部验证。
机器学习的应用：当使用机器学习算法开发预测模型时，通常需要更大的样本量来防止过拟合。
外部验证的重要性：即使内部验证表现良好，也需要外部验证来评估模型在新数据集上的性能。
通过精确估算样本量并遵循一系列标准流程和技术指南，研究人员能够开发出更加可靠和有效的临床预测模型。这些模型不仅有助于提高医疗决策的质量，还能为患者带来更好的治疗结果。