期刊简介
《中华实用儿科临床杂志》（原《实用儿科临床杂志》）是由中国科学技术协会主管、中华医学会主办的中华医学会系列杂志，是以儿科临床与基础研究为主要报道内容的儿科学类核心期刊。本刊为儿科学类核心期刊、中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊），RCCSE中国核心学术期刊，中国科学引文数据库（CSCD）来源期刊，中国科学技术协会精品科技期刊，被中国生物医学文献数据库（CBMdisc）、Quick全文资料管理系统（FTME）、中文科技期刊数据库、万方数据、《中国学术期刊文摘》、美国《化学文摘》、俄罗斯《文摘杂志》、波兰《哥白尼文摘》、W HO西太平洋地区医学索引（W PRIM）、美国《乌利希斯期刊指南》等国内外数十家权威数据库收录。本刊以贯彻党和国家的卫生工作方针、政策，贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针，反映国内外儿科医疗、科研等方面的新理论、新技术、新成果、新进展，促进学术交流为办刊宗旨。辟有述评、专家论坛、学术争鸣、热点、论著、小儿神经基础与临床、中西医结合、实验研究、儿童保健、误诊分析、药物与临床、综述、小儿外科、病例报告、临床应用研究、儿科查房、标准•方案•指南、指南解读、国际期刊快通道、医学人文等栏目。以各级医院儿科医务工作者，各高等医学院校、科研院所儿科医教研人员，各级图书馆（室）、科技情报研究院（所）研究人员等为读者对象。欢迎广大儿科医务工作者和医学科教研人员踊跃投稿。本刊为半月刊，A4开本，80页，无光铜版纸印刷，每月5日、20日出版。CN 10-1070/R，ISSN 2095-428X，CODEN SELZBJ，Dewey #：618.92。国内外公开发行，国内邮发代号：36 - 102，国外邮发代号：SM1763。可通过全国各地邮局订阅，也可与本刊编辑部直接联系订阅邮购。国内定价：10.00元/期，240.00元/年；国外定价：10.00美元/期，240.00美元/年。欲浏览本刊或有投稿意向，请登录本刊网站（http：//www.zhsyeklczz.com），网站提供免费全文下载。联系地址：453003河南省新乡市金穗大道601号新乡医学院《中华实用儿科临床杂志》编辑部。联系电话：0373 -3029144，0373 -3831456；传真：0373-3029144；电子信箱 syqk@ chinajournal.net.cn。请优先登录中华医学会杂志社网站（http：//www.medline.org.cn）首页的“稿件远程管理系统”投稿。
创新疗法A引领代谢疾病精准治疗
时间：2025-06-25 09:35:14
近年来，全球生物医药行业在多重挑战下仍展现出强劲的创新活力。以2022年为例，美国FDA、欧洲EMA、日本PMDA及中国NMPA分别批准了37款、51款、48款和40款新药，其中全球首次批准的新药占比显著，凸显了跨国药企对突破性疗法的持续投入。在这一背景下，创新疗法A的诞生与获批，标志着代谢性疾病治疗领域迎来全新突破。
减脂效果获临床验证
最新公布的1期临床试验数据显示，创新疗法A在受试者中实现了"减掉的几乎都是脂肪"的显著效果。这一成果如同精准的"代谢剪刀"，选择性剪除脂肪组织而保留肌肉含量。试验采用开放标签、多中心设计，与近期AACR大会上展示的CLDN6 CAR-T细胞疗法类似，均体现了首次人体试验对安全性和有效性的严格评估标准。值得注意的是，该疗法达到主要终点的同时，其靶向机制避免了传统减重药物常见的肌肉流失副作用，为肥胖及相关代谢综合征患者提供了更优解。
全球监管里程碑
欧盟委员会对创新疗法A的批准，使其成为该靶点通路中首个斩获全球首批资格的小分子药物。这一审批速度堪比日本厚生劳动省近期批准的Voydeya（danicopan）——后者作为首个口服补体因子D抑制剂，仅针对特定PNH患者亚群便快速获批，反映出监管机构对填补临床空白的创新疗法持开放态度。从全球新药审批格局看，欧洲市场此次领先于美国FDA和日本PMDA的决策，可能与其加速审批通道的优化密切相关。数据显示，2022年欧洲获批新药中仅8款为全球首批，此次创新疗法A的快速落地，或将重塑小分子药物开发优先级。
作用机制的白话解读
与传统"广谱轰炸"式减重药物不同，创新疗法A的工作原理更像"智能导航导弹"。其小分子结构可精准锁定脂肪细胞表面的特定受体，通过调控能量代谢开关，促使白色脂肪（俗称"坏脂肪"）转化为易被消耗的棕色脂肪。这种机制与近期国内获批的靶向Aβ阿尔茨海默病疗法异曲同工，均体现了"精确制导"的治疗理念。临床数据显示，接受治疗12周的患者内脏脂肪平均减少23%，这一效果相当于将10公斤的脂肪组织"精准蒸发"。
产业化落地前景
从武田的ADC药物维布妥昔单抗，到诺和诺德的GLP-1类似物利拉鲁肽，2023年多款创新疗法的集中获批，预示着生物医药产业正从疫情阴影中复苏。创新疗法A的商业化进程可能借鉴肿瘤电场疗法爱普盾的模式——后者通过再鼎医药引进中国后，迅速完成本土化布局。分析师预测，该疗法有望在代谢性疾病领域复制CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的成功路径，目前AACR大会已将其列为"组合免疫疗法"之后的第五大研发热点。
随着全球人口肥胖率持续攀升，创新疗法A的诞生不仅提供了新的临床工具，更开创了代谢调控的精准医疗范式。从实验室到药柜，这场关于脂肪的"精准歼灭战"，正在改写慢性疾病管理的游戏规则。