期刊简介
《中华实用儿科临床杂志》（原《实用儿科临床杂志》）是由中国科学技术协会主管、中华医学会主办的中华医学会系列杂志，是以儿科临床与基础研究为主要报道内容的儿科学类核心期刊。本刊为儿科学类核心期刊、中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊），RCCSE中国核心学术期刊，中国科学引文数据库（CSCD）来源期刊，中国科学技术协会精品科技期刊，被中国生物医学文献数据库（CBMdisc）、Quick全文资料管理系统（FTME）、中文科技期刊数据库、万方数据、《中国学术期刊文摘》、美国《化学文摘》、俄罗斯《文摘杂志》、波兰《哥白尼文摘》、W HO西太平洋地区医学索引（W PRIM）、美国《乌利希斯期刊指南》等国内外数十家权威数据库收录。本刊以贯彻党和国家的卫生工作方针、政策，贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针，反映国内外儿科医疗、科研等方面的新理论、新技术、新成果、新进展，促进学术交流为办刊宗旨。辟有述评、专家论坛、学术争鸣、热点、论著、小儿神经基础与临床、中西医结合、实验研究、儿童保健、误诊分析、药物与临床、综述、小儿外科、病例报告、临床应用研究、儿科查房、标准•方案•指南、指南解读、国际期刊快通道、医学人文等栏目。以各级医院儿科医务工作者，各高等医学院校、科研院所儿科医教研人员，各级图书馆（室）、科技情报研究院（所）研究人员等为读者对象。欢迎广大儿科医务工作者和医学科教研人员踊跃投稿。本刊为半月刊，A4开本，80页，无光铜版纸印刷，每月5日、20日出版。CN 10-1070/R，ISSN 2095-428X，CODEN SELZBJ，Dewey #：618.92。国内外公开发行，国内邮发代号：36 - 102，国外邮发代号：SM1763。可通过全国各地邮局订阅，也可与本刊编辑部直接联系订阅邮购。国内定价：10.00元/期，240.00元/年；国外定价：10.00美元/期，240.00美元/年。欲浏览本刊或有投稿意向，请登录本刊网站（http：//www.zhsyeklczz.com），网站提供免费全文下载。联系地址：453003河南省新乡市金穗大道601号新乡医学院《中华实用儿科临床杂志》编辑部。联系电话：0373 -3029144，0373 -3831456；传真：0373-3029144；电子信箱 syqk@ chinajournal.net.cn。请优先登录中华医学会杂志社网站（http：//www.medline.org.cn）首页的“稿件远程管理系统”投稿。
重症肌无力指南更新 靶向治疗时代来临
时间：2025-07-25 16:16:39
时隔五年，重症肌无力（MG）诊疗指南迎来重大更新，此次修订不仅整合了国际前沿研究进展，更以高等级推荐将国内首款FcRn拮抗剂艾加莫德纳入治疗体系，标志着我国MG治疗正式迈入靶向生物制剂时代。这一变革性进展，犹如为长期依赖传统免疫抑制疗法的患者点亮了新的灯塔。
靶向突破：从机制革新到临床实践
艾加莫德作为FcRn（新生儿Fc受体）拮抗剂，其作用机制直击MG的核心病理环节——通过阻断FcRn与致病性IgG抗体的结合，加速抗体降解，从而快速改善肌无力症状。新版指南明确推荐其用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-MG）患者，证据等级达到Ⅰa级（最高等级临床证据），推荐强度为A级（临床实践首选方案）。这一推荐背后，是多项国际多中心临床试验的强力支撑：数据显示，约70%患者用药后症状显著改善，且起效时间可缩短至1-2周，相较于传统药物数月起效的漫长等待，堪称“急救快车”。
长期用药地位确立：从短期干预到全程管理
指南首次明确艾加莫德在维持治疗中的长期价值，建议至少使用三个治疗周期以巩固疗效。这一推荐打破了既往生物制剂仅用于急性期的局限，形成“快速达标-巩固维持”的全周期治疗范式。值得注意的是，指南引入“双达标”概念（症状控制与生活质量同步优化），而MSE（肌无力特异性评估量表）作为疗效金标准，为长期用药提供了精准量化工具。这好比为治疗过程安装了导航系统，医生可动态调整疗程，避免传统疗法的“盲调”困境。
人群覆盖扩展：从标准患者到特殊群体
更新指南的另一亮点是拓宽了适用人群边界。除典型AChR-MG患者外，艾加莫德被推荐用于合并糖尿病、骨质疏松等基础疾病的特殊人群，以及需快速恢复工作能力的职业群体。这种个体化设计，恰似为不同需求的患者定制“治疗套餐”——对于需紧急缓解症状者，可单用实现快速起效；对于复杂病例，则可与传统免疫抑制剂联用，形成“组合拳”效应。临床数据显示，联用方案可使复发风险降低50%以上。
行业影响：从治疗升级到产业联动
指南更新迅速转化为市场反馈。据最新财报显示，艾加莫德上市后增长势头强劲，2024年第一季度销售额同比增幅超预期，成为再鼎医药业绩的重要驱动力。这一现象折射出创新药研发与临床指南的良性互动——指南为药物应用提供权威背书，而真实世界数据又反哺指南迭代，形成“科研-临床-产业”的闭环生态。业内专家预测，随着医保准入进程加速，未来三年该药物有望惠及超过10万中国患者。
此次指南修订不仅是一次技术性更新，更是治疗理念的跃迁。从传统广谱免疫抑制到精准靶向调控，从症状缓解到全程管理，艾加莫德的高等级推荐犹如投下一颗“深水炸弹”，其涟漪效应将持续推动神经免疫领域诊疗标准的重塑。对于患者而言，这意味着更少的用药负担、更高的生活质量；对于医疗系统，则预示着治疗效率与卫生经济学效益的双重提升。