期刊简介
《中华实用儿科临床杂志》（原《实用儿科临床杂志》）是由中国科学技术协会主管、中华医学会主办的中华医学会系列杂志，是以儿科临床与基础研究为主要报道内容的儿科学类核心期刊。本刊为儿科学类核心期刊、中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊），RCCSE中国核心学术期刊，中国科学引文数据库（CSCD）来源期刊，中国科学技术协会精品科技期刊，被中国生物医学文献数据库（CBMdisc）、Quick全文资料管理系统（FTME）、中文科技期刊数据库、万方数据、《中国学术期刊文摘》、美国《化学文摘》、俄罗斯《文摘杂志》、波兰《哥白尼文摘》、W HO西太平洋地区医学索引（W PRIM）、美国《乌利希斯期刊指南》等国内外数十家权威数据库收录。本刊以贯彻党和国家的卫生工作方针、政策，贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针，反映国内外儿科医疗、科研等方面的新理论、新技术、新成果、新进展，促进学术交流为办刊宗旨。辟有述评、专家论坛、学术争鸣、热点、论著、小儿神经基础与临床、中西医结合、实验研究、儿童保健、误诊分析、药物与临床、综述、小儿外科、病例报告、临床应用研究、儿科查房、标准•方案•指南、指南解读、国际期刊快通道、医学人文等栏目。以各级医院儿科医务工作者，各高等医学院校、科研院所儿科医教研人员，各级图书馆（室）、科技情报研究院（所）研究人员等为读者对象。欢迎广大儿科医务工作者和医学科教研人员踊跃投稿。本刊为半月刊，A4开本，80页，无光铜版纸印刷，每月5日、20日出版。CN 10-1070/R，ISSN 2095-428X，CODEN SELZBJ，Dewey #：618.92。国内外公开发行，国内邮发代号：36 - 102，国外邮发代号：SM1763。可通过全国各地邮局订阅，也可与本刊编辑部直接联系订阅邮购。国内定价：10.00元/期，240.00元/年；国外定价：10.00美元/期，240.00美元/年。欲浏览本刊或有投稿意向，请登录本刊网站（http：//www.zhsyeklczz.com），网站提供免费全文下载。联系地址：453003河南省新乡市金穗大道601号新乡医学院《中华实用儿科临床杂志》编辑部。联系电话：0373 -3029144，0373 -3831456；传真：0373-3029144；电子信箱 syqk@ chinajournal.net.cn。请优先登录中华医学会杂志社网站（http：//www.medline.org.cn）首页的“稿件远程管理系统”投稿。
降脂药革命：从每日一片到终身一针
时间：2025-08-12 10:01:48
传统疗法的基石与局限：他汀类药物的“黄金时代”
作为高血脂治疗的基石，他汀类药物如瑞舒伐他汀钙片（商品名：瑞旨）已深刻改变了心血管疾病防治的格局。这类药物通过抑制肝脏合成胆固醇的关键酶（HMG-CoA还原酶），显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，同时兼具稳定动脉粥样硬化斑块、减少炎症反应的多重作用。以瑞舒伐他汀为例，其在中国人群的剂量优化（5mg）基于遗传多态性研究，避免了高加索人群常规剂量可能引发的肌肉毒性风险，成为“精准医疗”的早期典范。
然而，传统疗法面临依从性瓶颈。患者需每日服药，漏服可能影响疗效；部分人群存在他汀不耐受或“治疗逃逸”（LDL-C无法达标）问题。这驱动着医学界向更长效、更靶向的解决方案探索。
超长效疗法的崛起：从“充电式”到“长效电池”的革命
2025年，全球降脂药物研发进入“超长效时代”。以RNA靶向疗法和基因编辑技术为代表的新一代药物，通过干预胆固醇代谢的关键靶点（如PCSK9、ANGPTL3），将治疗频率从每日一次压缩至每年1-2次，甚至可能实现“一劳永逸”。例如，siRNA药物通过沉默肝脏中PCSK9基因的表达，使LDL-C水平持续降低超过6个月；CRISPR基因编辑疗法则通过永久性敲除致病基因，初步临床数据显示单次治疗可使LDL-C下降50%以上。
产业资本也在加速布局：礼来以13亿美元收购基因编辑公司Verve Therapeutics，恒瑞医药与默沙东就口服Lp(a)抑制剂达成近20亿美元合作，阿斯利康的口服PCSK9小分子抑制剂AZD0780进入临床后期。这些动作预示着降脂药市场将从“慢性病管理”向“功能性治愈”转型。
瑞舒伐他汀的“中国故事”：本土创新的启示
在传统药物领域，鲁南制药的瑞舒伐他汀钙片研发历程堪称国产创新药的范本。团队突破原研专利壁垒，开发出杂质含量更低的新晶型，并首次揭示中国人群的OATP1B1基因突变对药物代谢的影响，确立了更安全的5mg剂量标准。该项目不仅获得22项专利授权，更推动我国心脑血管药物研发体系与国际接轨。这一案例证明，即使是成熟靶点，通过工艺优化和临床转化研究的深耕，仍能创造显著临床价值。
挑战与未来：跨越“最后一公里”的鸿沟
尽管超长效疗法前景光明，但落地仍面临三重障碍：
1.安全性验证：基因编辑的潜在脱靶效应需长期随访数据支持，目前最长观察期仅5年；
2.可及性困境：CRISPR疗法单次治疗费用或超百万美元，医保覆盖模式尚未成熟；
3.患者教育：从“每日服药”到“终身一次”的认知转变需要系统的健康传播体系支撑。
业界预测，2025-2030年将是关键窗口期。口服PCSK9抑制剂可能率先填补传统他汀与基因疗法之间的空白，而寡核苷酸药物凭借其半年一次皮下注射的便利性，有望在未来5年内成为中高危患者的首选。
结语：从“控制指标”到“改写命运”的范式迁移
当降脂治疗从“维持胆固醇达标”转向“永久性纠正代谢缺陷”，患者将不再受限于终身用药的枷锁。这场革命的终极目标，不仅是延长生命，更是重构人类对抗心血管疾病的底层逻辑——从被动防御转向主动根除。而在这个过程中，传统药物的精进与前沿技术的突破，终将汇聚成改写亿万人健康命运的力量。